Mucize SMA İlacı Hastalara Hayatlarını Geri Veriyor

Spinal Muscular Atrophy ya da SMA, çocukların yürüme, nefes alma ve yutma yetilerini ellerinden alan ve genelde hayatlarını da erken ergenlikte kaybetmelerine yol açan yıkıcı bir genetik hastalık.

Fakat SMA’lı çocukların aileleri, sonunda yeni bir ilaç sayesinde ümide kavuştu.

2017’de sunulan Nusinersen (Spinraza ticari adıyla satılan) adlı ilacın hastalığı yavaşlattığı kanıtlandı.

Fakat 1 dozu 125,000 dolar kadar tutan ilacın maliyeti birkaç yılda hastalara milyonlarca dolara çıkıyordu.

SMA Australia adlı hayır kurumunun mücadelesi sonunda ilaç geçen yıl devlet ödemesi (Pharmaceutical Benefits Schme-PBS) kapsamına alındı.

Bu gelişmenin neticeleri ise şu sıralar açıkça görülmeye başlandı.

NSW’in kuzeyindeki Alstonville’den Violet Rickard, geçen Mayıs ayında ilaca kavuşan yüzlerce SMA hastasından sadece birisi.

7 yaşındaki kızın annesi Julie’ye göre, ilacın sağladığı iyileşme adeta bir mucize gibi.

Violet, hala tekerlekli sandalyede olmasına ve yürümesi beklenmese bile, artık kendi başına dik oturabiliyor, sandalyesine kendisi oturabiliyor ve hatta yatağında kendisi dönebiliyor-ki daha önce anne babası gecede kızı 10 kez döndürüyorlardı.

Violet, artık her gün okula gidebiliyor. Kızın daha önce her gün gitmek için çok yorgun olduğu bildiriliyor.

Küçük kız en sevdiği hobisi yüzmeye de geri döndü.

Daha önce havuzda özellikle grup seanslarında çok yorulan Violet, artık diğer çocuklarla birlikte yüzebiliyor.

Annesi için en önemli gelişme ise kızının yeniden gülümsemesini geri almış olması.

Bayan Rickard, “Gülümseyebiliyordu, fakat tam bir gülümseme değildi. İnsanlar onun bir şeyden hoşlanmadığını düşünüyorlardı ya da onları görmekten hoşlanmadığını sanıyorlardı-yani gülümseyemiyordu” dedi.

Julie Rickard, ilacı “kanser için kemoterapi neyse” ona benzetiyor ve eşi Tom ile birlikte şükran duyduklarını söylüyor.

Özgüveni daha yükselen Violet, artık daha yüksek sesle konuşuyor.

Lego parçalarını bile itemeyecek kadar güçsüz olan Violet, artık 3 kardeşiyle birlikte oynayabiliyor.

Anne babası ilacı almamış olsa Violet’in şu sıralar tüple beslenmesi gerekeceğine inanıyor.

Violet’e 2 yaşından önce SMA tip 2 teşhisi konuldu. (3 tipten en ciddisi tip 1)

9 aylıkken Violet giderek güçsüzleşmeye başladı.

Şimdi ilacı almaya devam eden kızın ömür süresinin de beklenen 20-30 yılın ötesine geçmesi umuluyor.